Ein einzelner Stich einer durchgebrannten Gentherapie könnte laut neuen Forschungen innerhalb von Wochen den Hörverlust bei Menschen umkehren.
Die modernste Therapie verbesserte das Gehör bei Kindern und Erwachsenen mit angeborener Taubheit oder schwerer Hörbehinderung, wobei ein 7-Jähriger in einer klinischen Studie fast volles Gehör wiedererlangt hat, sagte Forscher aus dem schwedischen Karolinska-Institutet.
Die klinische Studie, die in der Zeitschrift beschrieben ist Naturmedizinzeigten, dass eine gesunde Kopie des in das Innenohr injizierten OTOF -Gens die Anhörung aller 10 Teilnehmer verbesserte.
Die kleine Studie umfasste Menschen, die eine genetische Form der Taubheit oder schwere Hörbehinderung hatten, die durch Mutationen in einem Gen namens OTOF verursacht wurden.
Diese Mutationen verursachen einen Mangel des Proteins Otoferlin, der eine Schlüsselrolle bei der Übertragung von Schallsignalen vom Ohr zum Gehirn spielt.
Während die Therapie bei Kindern am besten zu funktionieren schien, könnte dies auch Erwachsene zugute kommen.
In der Studie wurde eine synthetische, harmlose Version des Adeno-assoziierten Virus verwendet, um das Innenohr über eine einzelne Injektion ein richtig funktionelles OTOF-Gen zu liefern.
Die Auswirkungen der Therapie zeigten sich bei der Mehrheit der Patienten, deren Gehör nach nur einem Monat schnell erholte.
Nach sechs Monaten stellten die Forscher bei allen Teilnehmern eine erhebliche Verbesserung der Hörverbesserung fest, wobei ihr durchschnittliches Volumen an wahrnehmbarem Klang von 106 Dezibel auf 52 verbesserte.
Diejenigen im Alter zwischen fünf und acht Jahren reagierten am besten auf die Behandlung, wie die Studie feststellte.
Ein siebenjähriges Mädchen erholte sich schnell fast all ihr Gehör, und sie konnte vier Monate später täglich mit ihrer Mutter Gespräche führen.
«Dies ist das erste Mal, dass die Methode bei Teenagern und Erwachsenen getestet wurde», sagte Maoli Duan, Autor der Studie von Karolinska Institutet.
«Bei vielen Teilnehmern wurde das Hören erheblich verbessert, was sich tiefgreifend auf ihre Lebensqualität auswirken kann. Wir werden diesen Patienten nun folgen, um zu sehen, wie dauerhaft der Effekt ist.»
Die Forscher fanden auch heraus, dass die Behandlung sicher und gut verträglich war. Die Teilnehmer meldeten in der Nachbeobachtungszeit von 6 bis 12 Monaten keine schwerwiegenden Nebenwirkungen.
Die häufigste Reaktion war eine Verringerung der Anzahl der Neutrophilen des Immunsystems, einer Art weißer Blutkörperchen.
«OTOF ist erst der Anfang», sagte Dr. Duan und fügte hinzu, dass Forscher an anderen gemeinsamen Genen, die hinter Taubheit wie GJB2 und TMC1 stehen, an anderen Genen arbeiteten.
«Diese sind komplizierter zu behandeln, aber Tierstudien haben bisher vielversprechende Ergebnisse erzielt. Wir sind zuversichtlich, dass Patienten mit unterschiedlichen Arten von genetischer Taubheit eines Tages eine Behandlung erhalten können.»
